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El Estudio CLEAR
El Estudio CLEAR ayuda a confirmar la seguridad de un sistema especializado de análisis de sangre en investigación utilizado para medir con precisión la arginina en personas con deficiencia de arginasa 1 (ARG1-D).
El Estudio CLEAR
El Estudio CLEAR ayuda a confirmar la seguridad de un sistema especializado de análisis de sangre en investigación utilizado para medir con precisión la arginina en personas con deficiencia de arginasa 1 (ARG1-D).¿QUÉ ES EL ESTUDIO CLEAR?
El Estudio CLEAR es un estudio de investigación clínica diseñado para evaluar la seguridad de un sistema especializado de análisis de sangre en investigación utilizado durante el tratamiento con LOARGYS en personas con ARG1-D.
Este estudio se enfoca en la seguridad del proceso de obtención de muestras y análisis de sangre en investigación para medir la arginina, no en el medicamento en sí (LOARGYS). LOARGYS ya ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para el tratamiento de la ARG1-D.
Toda la información disponible sobre el Estudio CLEAR será proporcionada durante el proceso de consentimiento informado por el equipo del Estudio CLEAR. Los participantes podrán hacer preguntas durante ese proceso.
¿POR QUÉ ES IMPORTANTE ESTE ESTUDIO?
Las personas con ARG1-D tienen niveles elevados de arginina en la sangre. LOARGYS reduce los niveles de arginina y continúa reduciéndolos en el tubo de obtención de muestras de sangre después de la extracción de sangre.
Se necesita un sistema especializado de obtención de muestras y análisis de sangre para garantizar resultados precisos. Este estudio ayuda a confirmar la seguridad del sistema en investigación y es un requisito de la FDA para los pacientes que reciben tratamiento con LOARGYS.
¿QUIÉN PUEDE PARTICIPAR?
Las personas pueden participar si:- Tienen ARG1-D
- Su médico les ha recetado LOARGYS
- Están dispuestas a firmar el consentimiento informado
¿QUIÉN PUEDE PARTICIPAR?
Las personas pueden participar si:
- Tienen ARG1-D
- Su médico les ha recetado LOARGYS
- Están dispuestas a firmar el consentimiento informado
¿QUÉ SUCEDERÁ DURANTE EL ESTUDIO?
El personal del Estudio CLEAR realizará una extracción de sangre de rutina antes de determinadas visitas de tratamiento. El médico tratante y el personal del Estudio CLEAR informarán al participante cuándo deben realizarse estas extracciones.
El personal capacitado del Estudio CLEAR podrá realizar la extracción en el hogar o en un lugar conveniente cercano al lugar donde se administre la dosis de LOARGYS.
El equipo del Estudio CLEAR vigilará cualquier efecto secundario relacionado con la obtención de muestras o el análisis de sangre. Las muestras serán analizadas para medir los niveles de arginina y los resultados se enviarán al médico tratante.
La participación individual podrá continuar hasta por 21 meses. El Estudio CLEAR continuará hasta que la FDA autorice el sistema de análisis de sangre en investigación.
¿QUÉ ES EL CONSENTIMIENTO INFORMADO?
El consentimiento informado es un proceso que proporciona a los participantes la información necesaria para comprender en qué consiste este estudio. Durante este proceso, el equipo del Estudio CLEAR explicará el estudio, incluidos sus beneficios y riesgos.
Los participantes recibirán un formulario de consentimiento informado para leer y considerar, y se les anima a pedir al equipo del Estudio CLEAR que les explique cualquier parte que no esté clara.
La participación es voluntaria. Cada persona es libre de decidir si desea participar en el estudio. Si decide participar, firmará el formulario de consentimiento y recibirá una copia para sus registros.
¿ES OBLIGATORIA LA PARTICIPACIÓN?
No. La participación en el estudio es voluntaria. Sin embargo, para recibir tratamiento con LOARGYS, todos los pacientes deben participar en el Estudio CLEAR.PROTECCIÓN DE LA INFORMACIÓN PERSONAL
La privacidad del participante es muy importante.
– A los participantes se les asignará un número único de estudio. Los nombres no aparecerán en las muestras ni en los informes del estudio.
– Las muestras de sangre enviadas al laboratorio estarán etiquetadas únicamente con el número único de estudio.
– La información del estudio se almacenará de forma segura y solo el personal autorizado podrá acceder a ella.
– Los resultados del estudio pueden publicarse, pero solo en forma resumida. No se identificará a ningún participante individual.
– Este estudio cumple con las leyes de privacidad, incluida la Ley de Portabilidad y Responsabilidad del Seguro Médico (HIPAA).
Si tiene preguntas sobre este estudio o sobre cómo se protege la información del participante, hable con el personal del Estudio CLEAR.
Preguntas frecuentes
para pacientes
Aviso importante: Este documento se proporciona únicamente con fines informativos. No ofrece asesoramiento médico, diagnóstico, ni recomendaciones de tratamiento. Consulte siempre con su médico o profesional de la salud sobre decisiones médicas, opciones de tratamiento y cualquier pregunta relacionada con su atención.
¿QUÉ ES EL ESTUDIO CLEAR?
¿ES ESTE UN ESTUDIO DEL MEDICAMENTO LOARGYS?
No. LOARGYS ya ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). Este estudio no evalúa el
medicamento. Se enfoca únicamente en los tubos de obtención de muestras de sangre en investigación y en la prueba de laboratorio utilizados para medir los niveles de arginina durante el tratamiento con LOARGYS.
¿QUIÉN PUEDE PARTICIPAR EN EL ESTUDIO CLEAR?
Pueden participar las personas que tengan ARG1-D y estén recibiendo tratamiento con LOARGYS.
¿POR QUÉ SE NECESITA UNA PRUEBA DE SANGRE ESPECIAL?
LOARGYS continúa reduciendo los niveles de arginina incluso después de la extracción de sangre. Sin un tubo especial de obtención de muestras de sangre, los resultados podrían mostrar niveles de arginina más bajos de lo que realmente son. El Estudio CLEAR ayuda a garantizar la seguridad del sistema de análisis de sangre en investigación.
¿QUÉ SUCEDE DURANTE EL ESTUDIO?
¿CUÁNTO DURA LA PARTICIPACIÓN?
Cada persona puede ser seguida durante un período de hasta 21 meses. El estudio continuará hasta que la FDA autorice el sistema de análisis de
sangre en investigación.
¿SE NECESITAN VISITAS ADICIONALES A LA CLÍNICA?
No se requerirán visitas adicionales a la clínica. Sin embargo, se realizarán visitas con el equipo del Estudio CLEAR cuando sea necesaria una extracción de sangre para medir la arginina.
El Estudio CLEAR proporcionará un enfermero capacitado de atención domiciliaria que podrá realizar la extracción en el hogar u otro lugar conveniente. La muestra no será extraída por el médico tratante. Sin embargo, los resultados de la prueba le serán proporcionados a ellos.
¿QUÉ ES EL CONSENTIMIENTO INFORMADO?
El consentimiento informado es un proceso que proporciona a los participantes la información necesaria para comprender en qué consiste este estudio. Durante este proceso, el equipo del Estudio CLEAR explicará el estudio, incluidos sus beneficios y riesgos.
Los participantes recibirán un formulario de consentimiento informado para leer y considerar, y se les anima a pedir al equipo del Estudio CLEAR que les explique cualquier parte que no esté clara.
La participación es voluntaria. Cada persona es libre de decidir si desea participar en el estudio. Si decide participar, fi rmará el formulario de consentimiento y recibirá una copia para sus registros.
¿ES VOLUNTARIA LA PARTICIPACIÓN?
Sí, la participación es voluntaria. Sin embargo, participar en el Estudio CLEAR es necesario para recibir tratamiento con LOARGYS hasta que la FDA autorice el sistema de análisis de sangre en investigación.
¿PUEDE UNA PERSONA RETIRARSE DEL ESTUDIO?
Sí. Un participante puede retirarse del estudio en cualquier momento. El médico tratante explicará cómo esto afecta el tratamiento. Si una persona se retira del estudio, el tratamiento con LOARGYS también se suspenderá.
¿CÓMO SE PROTEGE LA INFORMACIÓN PERSONAL?
A cada participante se le asigna un número único de estudio. No se utilizan nombres en las muestras ni en los informes. La información se almacena de forma segura y se comparte únicamente con el personal autorizado. Los resultados se informan únicamente de manera resumida.
¿QUIÉN DIRIGE EL ESTUDIO CLEAR?
El estudio está patrocinado por Immedica Pharma US Inc. y es realizado por un equipo central del Estudio CLEAR. El Estudio CLEAR ha sido revisado y aprobado por comités de ética y por la FDA.
¿QUIÉN PUEDE RESPONDER PREGUNTAS?
Las preguntas deben dirigirse al médico tratante o al personal del Estudio CLEAR.
Preguntas frecuentes para
profesionales de la salud (HCP)
¿QUÉ ES EL ESTUDIO CLEAR?
El Estudio CLEAR es un estudio prospectivo, no pivotal, realizado bajo una Exención de Dispositivo en Investigación (IDE, por sus siglas en inglés), diseñado para evaluar la seguridad del Sistema de Prueba de Arginina LOARGYS en investigación cuando se utiliza para medir los niveles de arginina plasmática en pacientes con ARG1-D tratados con LOARGYS.
El estudio evalúa exclusivamente la seguridad del sistema de obtención de muestras de sangre en investigación. No evalúa la efi cacia ni la seguridad del medicamento.
¿QUÉ ES EL SISTEMA DE PRUEBA DE ARGININA LOARGYS EN INVESTIGACIÓN?
El Sistema de Prueba de Arginina LOARGYS en investigación consta de dos componentes:
- El tubo de obtención de muestras de sangre Nor-NOHA, utilizado para la obtención de la muestra del participante y su manejo hasta su colocación en un criovial.
- El ensayo cuantitativo de arginina por LC-MS/MS, que comienza con la transferencia del plasma a crioviales enviados al laboratorio y continúa hasta completar el análisis y determinar la concentración de arginina en la muestra.
¿POR QUÉ ES NECESARIO ESTE ESTUDIO?
LOARGYS es una terapia enzimática activa que continúa degradando la arginina ex vivo después de la extracción de sangre. En ausencia de inhibición, la degradación posterior a la obtención de la muestra puede producir valores de arginina falsamente bajos.
Uno de los componentes del Sistema de Prueba de Arginina LOARGYS en investigación es un tubo de obtención de muestras precargado con Nω-hidroxi-nor-Arginina (nor-NOHA), un inhibidor enzimático diseñado para prevenir la degradación posterior de la arginina mediada por LOARGYS. Este inhibidor es necesario para reducir el riesgo de mediciones falsamente bajas de los niveles de arginina.
El Estudio CLEAR forma parte de un compromiso posterior a la comercialización establecido por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y continuará hasta que el sistema de prueba en investigación reciba autorización para su uso clínico rutinario en los Estados Unidos.
¿ES ESTE UN ESTUDIO DEL MEDICAMENTO?
No. LOARGYS ya cuenta con la aprobación de la FDA. Consulte la Información de Prescripción completa para obtener más detalles.
Este estudio no evalúa la efi cacia, la seguridad ni la dosifi cación de LOARGYS. Se centra exclusivamente en la seguridad relacionada con el dispositivo del Sistema de Prueba de Arginina LOARGYS en investigación.
¿QUÉ SE ESTÁ EVALUANDO?
El Estudio CLEAR está evaluando la seguridad del Sistema de Prueba de Arginina LOARGYS en investigación, que incluye el tubo de obtención de muestras de sangre nor-NOHA y un ensayo cuantitativo de arginina por LC-MS/MS realizado en un laboratorio certifi cado conforme a CLIA.
¿QUIÉN ES ELEGIBLE PARA PARTICIPAR?
Todos los pacientes en los Estados Unidos con ARG1-D que reciben LOARGYS, incluidos pacientes que inician el tratamiento y pacientes en tratamiento establecido.
¿LA PARTICIPACIÓN ES OBLIGATORIA PARA LOS PACIENTES QUE RECIBEN LOARGYS?
Sí. La FDA requiere la participación en el Estudio CLEAR para los pacientes en los Estados Unidos que reciben LOARGYS hasta que el sistema de prueba en investigación obtenga la autorización correspondiente.
¿CÓMO AFECTA ESTO EL FLUJO ASISTENCIAL?
Además de la obtención del nivel basal de arginina plasmática conforme a la práctica clínica estándar, todas las determinaciones de arginina posteriores al inicio de LOARGYS se realizan en el marco del Estudio CLEAR.
Las muestras deben ser obtenidas por el equipo del Estudio CLEAR antes de la administración de LOARGYS en los puntos de tiempo designados. En pacientes sin tratamiento previo, la prueba debe realizarse antes de la quinta infusión de LOARGYS y según lo descrito en la Información de
Prescripción completa durante los ajustes de dosis. Las pruebas también pueden realizarse según indicación clínica.
¿QUIÉN REALIZA LAS EXTRACCIONES DE SANGRE?
Las muestras de sangre son extraídas por personal de enfermería de atención domiciliaria del Estudio CLEAR en el domicilio del paciente u otro lugar previamente acordado y conveniente.
Las muestras no son extraídas por el profesional tratante ni por el personal de la clínica.
¿LOS PROFESIONALES TRATANTES RECIBEN LOS RESULTADOS?
Sí. Los resultados de arginina se remiten al profesional tratante, con un tiempo estimado de entrega de siete días.
¿CUÁL ES EL PAPEL DEL PROFESIONAL TRATANTE?
El profesional tratante es responsable de:
- Gestionar la administración de LOARGYS.
- Revisar los resultados de arginina.
- Tomar decisiones de dosifi cación conforme a la Información de Prescripción completa y a la práctica clínica estándar.
- Coordinar con el equipo del Estudio CLEAR cuando se requieran extracciones de sangre.
El profesional tratante no es responsable del control del sistema de prueba en investigación ni de la logística de las muestras.
¿CUÁNTO TIEMPO SON SEGUIDOS LOS PACIENTES?
Los participantes pueden ser seguidos durante un período de hasta 21 meses. El estudio continuará hasta que la FDA otorgue la autorización correspondiente al sistema de prueba en investigación.
¿CUÁLES SON LOS CRITERIOS DE EVALUACIÓN DEL ESTUDIO?
El criterio principal de evaluación es la incidencia de eventos adversos relacionados con el Sistema de Prueba de Arginina LOARGYS en investigación.
¿QUIÉN PATROCINA Y SUPERVISA EL ESTUDIO?
El estudio está patrocinado por Immedica Pharma US Inc., es conducido por un centro de investigación central y está sujeto a la supervisión de la FDA y a la revisión de un comité de revisión institucional (IRB).
¿A QUIÉN SE PUEDE CONTACTAR EN CASO DE PREGUNTAS?
Los profesionales tratantes pueden comunicarse con el equipo del Estudio CLEAR o con el departamento de Asuntos Médicos de Immedica.
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